ME/CFS: Charakteristika reakce na Rintatolimod
Autor: ME/CFS.cz <me-cfs(at)seznam.cz>, Tma: Publikováno v r. 2015, Vydno dne: 26. 01. 2016





Hemispherx

Úvod

Chronický únavový syndrom/myalgická encefalomyelitida (CFS/ME) je vysilující onemocnění často charakterizované paralyzující duševní a fyzickou únavou, která nemizí ani po odpočinku na lůžku a kombinací symptomů podobných chřipce [1-3]. Klinické testy fáze III pacientů s těžkou formou CFS/ME prokázaly významné zlepšení v primárním koncovém bodě, toleranci vůči zátěži (TZ), po systémovém podávání Rintatolimodu (Rintatolimod je znám jako Ampligen – pozn. red. ME/CFS.cz), selektivní TLR3 dsRNA agonista, dvakrát týdně po dobu 40 týdnů, ve srovnání s placebem. Někteří pacienti reagovali na podávání Rintatolimodu dramaticky (výrazným zlepšením, pozn. red. ME/CFS.cz), zatímco jiní ne. Naší hypotézou bylo, že základní tolerance vůči námaze by mohla být použita k predikci reakce TZ na Rintatolimod. Tato zpráva ukazuje, že post hoc analýza reakce TZ odhaluje rozdílné reakce na Rintatolimod, které jasně identifikují tři třídy pacientů. První z nich je definována výrazným zlepšením v oblasti TZ, jakož i sekundárních koncových bodů. Druhá třída na Rintatolimod nijak významně nereaguje. Třetí třída se po Rintatolimodu zhoršuje, ovšem oproti kontrolní skupině ve snížené míře.

Závěr

Modifikovaný Bruceův protokol TZ umožnil jasnou identifikaci podmnožiny pacientů se závažným CFS/ME syndromem reagující na Rintatolimod. Rintatolimod přinesl významné zvýšení TZ a indikátorů kvality života u pacientů schopných vydržet zátěž delší než 9 minut. Rintatolimod také snížil zhoršení TZ ve srovnání s placebem u pacientů s nejslabší původní TZ. Zátěž travající více než 9 minut v Bruceově protokolu modifikovaném pro pacienty s CFS/ME je metodou umožňující identifikaci pacientů reagujících s největší pravděpodobností na Rintatolimod.

Zdroj: Strayer DR, Stouch BC, Stevens SR, Bateman L, Lapp CW, et al. (2015) Chronic Fatigue Syndrome/Myalgic Encephalomyelitis (CFS/ME): Characteristics of Responders to Rintatolimod. J Drug Res Dev 1(1): doi http://dx.doi.org/10.16966/ jdrd.103
http://www.sciforschenonline.org/journals/drug/JDRD-1-103.php

Překlad pro ME/CFS.cz PaD

---------------------------------------------------------------------

Aktualizace 28. 1. 2017:
EAP k Ampligenu v EU
Společnost Hemispherx Biopharma, Inc. oznámila, že první zásilka rintatolimodu (Ampligen®) pro prodej v Evropě přes Program předběžného přístupu (Program Early Access, EAP) byla dodána 26. ledna 2017. Zpřístupní lék v režimu EAP pacientům s chronickým únavovým syndromem a nádorem slinivky v Evropské unii a Turecku. EAP je specifický regulační nástroj rozdílný pro jednotlivé země, který umožňuje pacientovi dostupnost léku ještě před jeho oficiálním uvedením na trh, za předpokladu že splní specifická kritéria.

Více informací: Ampligen v EAP
FAQ EAP
Zdroj: Tisková zpráva Hemispherx

Aktualizace 26. 8. 2016:
Ampligen se stal prvním lékem schváleným pro myalgickou encefalomyelitidu/chronický únavový syndrom (ME / CFS), když ANMAT, argentinský úřad pro kontrolu léčiv, schválil lék pro použití u lidí s těžkou ME / CFS. Proč bychom měli být nadšeni schválením Ampligenu v Argentině? Protože v Argentině funguje moderní zdravotnický systém s přísným schvalovacím procesem nových léků. Doufejme, že toto bude předzvěstí věcí budoucích pro Ampligen.

Zdroj: http://ir.hemispherx.net/Press_Releases

Společnost Hemispherx Biopharma, Inc . rovněž podniká kroky pro distribuci Rintatolimodu (obchodní název v USA je Ampligen) v rámci EU a to v Programu Early (EAP). Jedná se o specifický regulační nástroj pro jednotlivé země, který umožňuje dostupnost léku ještě před jeho oficiálním uvedením na trh, za předpokladu že splní specifická kritéria. Více o EAP (tzv. použití neregistrovaného léčivého přípravku ze soucitu) viz zde.

Zdroj - Tisková zpráva z 25. 7. 2016: http://ir.hemispherx.net/Press_Releases.

Již dříve společnost Hemispherx Biopharma, Inc . oznámila, že uzavřela smlouvu s Emerge Health Pty Ltd., na zastupování při schvalovacím řízení Ampligenu v Austrálii a na Novém Zélandu a jeho uvedení na trh v obou zemích na základě „named-patient basis“ (jedná se o speciální žádost lékaře o lék, který není na farmaceutickém seznamu, pro konkrétního pacienta, který ho potřebuje. Více o named-patient pharmaceutical assessment zde).

Zdroj - Tisková zpráva z 9. 3. 2015: http://ir.hemispherx.net/Press_Releases